مجموعه اصلی: سلامت و تندرستی
مجموعه فرعی : تازه های پزشکی
روز دوشنبه یعنی دیروز سازمان غذا و داروی ایالات متحده دارویی برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن را که ساخت آن بحثبرانگیز بوده است، تأیید کرد. دیستروفی عضلانی دوشن بیماری ژنتیکیای است که اعلب پسران را روی ویلچر مینشاند و آنان را به مرگ زودهنگام محکوم میکند. این تأیید پروسهای طولانی داشته که طی آن سازندگان دارو باید اثربخشی آن را اثبات میکردند. در بیماریهای نادر، ساخت داروهای جدید با چالشهایی همراه است؛ چون افراد کمی با این بیماریها درگیرند و دانستههای علمی بسیار کم است. بنابراین برای تأیید اثربخشی این دارو سازندگان آن قرار است به مدت ۲ سال روی نتایج بالینی آن تمرکز کنند تا اگر بهبودی در وضع بیماران حاصل شد، برای عرضهی آن وارد عمل شوند. اثر کلیدی این دارو با ساخت پروتئینی به نام دیستروفین خود را نشان میدهد. بدون این ماده فیبرهای عضلانی از کار میافتند و حرکت ارادی غیرممکن میشود. شرکت سازندهی این دارو، Sarepta Therapeutics، روی ۱۲ بیمار آن را امتحان کرده و تست توانایی راه رفتن به مدت ۶ دقیقه از آنها گرفته شده است ولی همان طور که گفته شد این مقدار از آزمایش کافی نیست و حتی از دارونما هم استفاده نشده است. در آوریل همین سال سازمان غذا و داروی آمریکا به دلایل نامبرده طی ملاقاتی یک روزه با سازندگان دارو به نتیجهای نرسید. والدین بیماران به همراه فرزاندان خود روی ویلچر نیز با اجتماعی درخواستشان را برای ساخت این دارو برای بیماری ناامیدکنندهای مثل دیستروفی عضلانی دوشن اعلام کردند ولی Janet Woodcock، مدیر بخش تأیید داروی این سازمان، اعلام کرد که تا وقتی که مدارکی دال بر اثربخشی این دارو ارائه نشود دارو تأیید نخواهد شد. Eteplirsen نام این دارو است که برای معالجه ساخته شده ولی درمان قطعی در پی ندارد. اتپلیرسن جهشهایی را که موجب عدم ساخت پروتئین دیستروفین میشود، هدف قرار میدهد. این جهشها باعث تغییر یافتن RNAهایی میشوند که پروتئین مورد نظر را کد میکنند. اگر اگزونی با پایههای اساسی کافی نزدیک محل جهش وجود داشته باشد، با حذف آن میتوان عملکرد را تاحدودی بهبود بخشید. این روش عمومی برای درمان به روش چشمپوشی از بعضی از اگزونها میباشد و با توجه به این که ۷۹ اگزون در طولانیترین فرم ترجمهای دیستروفین وجود دارد، بخشهای مختلفی از DNA کدکنندهی پروتئین مورد نیاز است تا سطح جهشها در افراد مختلف مشخص شود. داروی مذکور باعث میشود اگزون شماره ۵۱ به نوعی حذف شود. درست است که پروتئینی که ساخته خواهد شد مانند نوع طبیعی آن در افراد سالم نخواهد بود ولی تجویز آن به افراد بیمار میتواند جریان خوانش را در RNAهای آنها عوض کند و در نتیجه دیستروفینی به وجود بیاورد که کاربردیست. برچسپ :اولین دارو برای دیستروفی عضلانی دوشن تأیید شد |
گرد آورنده : irsanat.com :( محمدرضایی ) |
تاریخ ارسال :  1397/10/24تعداد مشاهده :6727نام :  یاشارشفیعیان نظر کاربر :    سلام. ببخشید پسرمن ۳ سالشه و مبتلابه بیماری دیستروفی عضلانی دوشن با حذف اگزون های ۳ تا۷ هستش.. آیا این داروی برای پسرمن کاربرد دارد؟؟؟ تاریخ ارسال :  1401/10/01 نام :  یاشارشفیعیان نظر کاربر :    سلام. ببخشید پسرمن ۳ سالشه و مبتلابه بیماری دیستروفی عضلانی دوشن با حذف اگزون های ۳ تا۷ هستش.. آیا این دارو برای پسرمن کاربرد دارد؟؟؟ پاسخ : با درود دیستروفی عضلانی دوشن یک بیماری ژنتیکی است که باعث ضعف و تخریب عضلات میشود. در حال حاضر، هنوز درمان دائمی برای این بیماری وجود ندارد. با این حال، مراقبتهای پالیاتیو (تسکین دهنده) مانند فعالیت فیزیکی منظم، فعال سازی عضلات، تغذیه مناسب و درمانهای پشتوانه مثل فعال سازهای عصب و روان در بهبود کارکرد بدن و کاهش ناراحتیهای بدن مؤثر هستند. همچنین، در صورت لزوم، درمانهای پشتوانه داروئي نظیر کورتيکواستروئيدها و آنتيديستروفيك داروها نيز به کار گرفته مي شود. تاریخ ارسال :  1401/10/01 دیگر مطالب مرتبط با موضوع : تازه های پزشکی
جهت دیدن مطالب بیشتر کلیک کنید
|
- فنی تخصصی
- NDTتست های غیر مخرب
- دانستنی های متالوژی
- دانستني هاي خودرو
- دريانوردي وتجهيزات دريايي
- دکوراسیون
- برق الکترونیک، مخابرات
- طراحی صنعتی
- طراحی قالب
- طراحی لوله کشی صنعتی پایپینگ piping
- ثبت شرکت ، ثبت برند
- اختراعات ، اکتشافات ونوآوری های جدید
- استانداردها
- انواع مکانیزم های صنعتی
- ایمنی ، بهداشت و ارگونومی
- ریخته گری
- جوشکاری
- آموزش تجهيزات آزمايشگاهي
- آموزشی
- علم مواد
- زمین شناسی ، معدن
- ساخت و تولید
- تازه های شیمی
- تاسیسات
- تصفيه آب
- صنايع چوب
- مشخصات فنی انواع خودرو ها
- مشخصات فنی ماشین آلات سنگین
- معرفی شرکتهای تولیدی
- مکانیک
- مکانیک خودرو
- مهندسی عمران
- مهندسی صنایع
- مهندسی هسته ای
- کتاب
- نانو تکنولوژی
- نگهداری وتعمیرات
- نقشه کشی صنعتی
- هیدرولیک و پنوماتیک
- پرس های مکانیکی و هیدرولیکی
- فرمول های مهندسی
- آموزش نرم افزار
- (Adobe InDesign)آموزش اينديزاين
- MATLAB آموزش نرم افزار
- آموزش طراحی وب
- آموزش اتوکد
- آموزش اتوفرم
- آموزش اینونتور Inventor
- آموزش آفیس
- آموزش نرم افزار 3D MAX
- آموزش نرم افزار Mold Flow
- آموزش نرم افزار سالید ورک
- آموزش نرم افزار powermill
- آموزش نرم افزار Sketch up
- آموزش نرم افزار Xsteel
- آموزش نرم افزاردلمیا delmia
- آموزش نرم افزارکرل
- آموزش نرم افزارکتیا
- آموزش فتوشاپ
- معرفی نرم افزار های مهندسی
- کات مستر Cut Master
- هوش مصنوعی
- آموزش برنامه نویسی
- اخبار
-
سلامت و تندرستی
- دانستنی های علمی
- دانستنیهای جنسی
- بارداری و زایمان
- بازی وسرگرمی
- بهداشت دهان ودندان
- بهداشت بانوان
- طب سنتی وداروهای گیاهی
- اختراعات ، اکتشافات ونوآوری های جدید
- ازدواج
- انواع داروها ، دستورات وعوارض آنها
- انواع اعتیاد، راهای پیشگیری ودرمان اعتیاد
- ایمنی ، بهداشت و ارگونومی
- راه های پیشگیری از بیماریها
- رژیم درمانی
- رکورد داران جهان
- روانشناسی
- روانشناسی کودکان
- آزمایش ونمونه برداری
- آموزش برای والدین
- آموزش خانه داری
- آموزشی
- زندگی برتر
- سلامت موها
- سلامت و تندرستی
- سلامت پوست
- تازه های پزشکی
- تغذیه سالم
- تغذیه سالم کودکان
- مشاور خانواده
- ورزش درمانی
- ورزش زیبایی اندام
- ورزش های عمومی
- ورزش كودكان
- پزشک کودکان
- پزشکی
- اسرار خانه داری
- گردشگری
-
کامپیوتر و اینترنت
- شبکه ،تعمیرات،آموزش
- دوربين
- بازی وسرگرمی
- اخبار تكنولوژي
- اختراعات ، اکتشافات ونوآوری های جدید
- اینترنت
- رکورد داران جهان
- آموزش طراحی وب
- آموزش عکاسی
- آموزش ویندوز، سیستم عامل
- آموزش فتوشاپ
- آموزشی
- ساعت های هوشمند
- تبلت
- ترفند های کامپیوتری
- تجهیزات جانبی موبایل
- تجهیزات جانبی کامپیوتر
- تکنولوژی های برتر
- معرفی محصولات جدید
- موبایل دانلود آموزش
- قیمت کامپیوتر،لب تاب ،موبایل ، تبلت
- لب تاب
- کامپیوتر
- نرم افزار های کامپیوتر
- نرم افزارهای اندرویدAndroid
- نرم افزارهای موبایل
- هک و امنیت
- هوش مصنوعی
- دین و مذهب
-
فرهنگ وهنر
- شعر-آموزش-نقد
- داستانهای خواندنی
- دانستنی های علمی
- دنیای بازیگران
- بیوگرافی هنرمندان
- ادبیات داستانی
- اخبار فرهنگی هنری
- ضرب المثل
- آموزش برای کودکان
- آموزش عکاسی
- آموزش نقاشی
- زندگی نامه مشاهیر
- سخن بزرگان
- تاریخ وتمدن
- صداسازی وسلفژ
- گیاهان،حیوانات و آکواریوم
- مناسبت ها درایران وجهان
- کتاب
- نام های اصیل ایرانی
- هنر خیاطی
- هنرهای دستی و ترسیمی
- فرهنگ های بومی ایران
-
علمی
- شعر-آموزش-نقد
- دانستنی های علمی
- دانستنی های متالوژی
- دانستني هاي خودرو
- دريانوردي وتجهيزات دريايي
- دوربين
- برق الکترونیک، مخابرات
- بیوشیمی
- بیوگرافی دانشمندان
- طب سنتی وداروهای گیاهی
- اخبار علمی
- اخبار تكنولوژي
- اختراعات ، اکتشافات ونوآوری های جدید
- استانداردها
- ایمنی ، بهداشت و ارگونومی
- رکورد داران جهان
- ریاضی
- جزوات دانشگاهی
- آموزش زبان انگلیسی
- آموزش تجهيزات آزمايشگاهي
- آموزشی
- علم مواد
- زمین شناسی ، معدن
- زندگی نامه مشاهیر
- ساخت و تولید
- ساعت های هوشمند
- تازه های شیمی
- تازه های ربات
- تست هوش ، معما
- تکنولوژی های برتر
- گزارش های علمی تحقیقی
- گیاهان،حیوانات و آکواریوم
- مشاور خانواده
- مدیریت
- محيط زيست
- معرفی رشته های تحصیلی
- مقالات علمی
- مهندسی عمران
- مهندسی صنایع
- مهندسی هسته ای
- کتاب
- نظریه های علمی
- نانو تکنولوژی
- نجوم و اخترفیزیک
- نمونه سوال
- هوش مصنوعی
- هوافضا
- پرینتر سه بعدی
- پزشکی
- فرمول های مهندسی
- فیزیک
- ورزشی
-
بازار
- دانستني هاي موفقيت
- بازارسرمایه
- ثبت شرکت ، ثبت برند
- اخبار اقتصادی و بازرگانی
- اصول و فنون مذاکره
- ايده هايي براي موفقيت
- آشنایی با انواع فرآیند خطوط تولیدی
- آئین نامه،قانون،مقررات،ودستورالعمل ها
- آموزش بورس
- آموزشی
- زندگی نامه مشاهیر
- تصمیم گیری وروشهای حل مسئله
- مشاوره بازاریابی
- مشاوره مالی،حقوقی
- معرفی محصولات جدید
- مقالات کار آفرینی
- قیمت خودرو ،ماشین آلات ،تجهیزات
- قیمت کامپیوتر،لب تاب ،موبایل ، تبلت
- کارآفرینی ، کسب وکار
-
کودکان و والدین
- شعر وقصه کودکانه
- بهداشت بانوان
- طب سنتی وداروهای گیاهی
- ایمنی ، بهداشت و ارگونومی
- ايده هايي براي موفقيت
- روانشناسی
- روانشناسی کودکان
- آموزش برای کودکان
- آموزش برای والدین
- آموزش ساخت کاردستی
- آموزشی
- سلامت موها
- تست هوش ، معما
- تغذیه سالم
- تغذیه سالم کودکان
- گزارش های علمی تحقیقی
- مشاور خانواده
- ورزش كودكان
- پزشک کودکان
- پزشکی
- زناشویی
- بازی وسرگرمی
- دنیای مد